Leniolisib treatment for people with activated PI3K delta syndrome (APDS): a plain language summary of the phase 3 study

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Beitragende

  • Elaine Kulm - , Leidos Inc (Autor:in)
  • Sharon Webster - , National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) (Autor:in)
  • Anna Šedivá - , Karlsuniversität Prag (Autor:in)
  • Alessandro Plebani - , University of Brescia (Autor:in)
  • Catharina Schuetz - , Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden (Autor:in)
  • Niall Conlon - , Trinity College Dublin (Autor:in)
  • Virgil A.S.H. Dalm - , Erasmus University Rotterdam (Autor:in)
  • Julia Körholz - , Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden (Autor:in)
  • Vassilios Lougaris - , University of Brescia (Autor:in)
  • Jo Luscombe - , Pharming Group NV (Autor:in)
  • Jason Bradt - , Pharming Healthcare Inc. (Autor:in)

Abstract

This Plain Language Summary of publication article (PLSP) from Future Rare Diseases discusses a clinical study on leniolisib, a drug developed to treat activated PI3K delta syndrome (APDS), a rare immune disorder. APDS causes symptoms like infections, enlarged immune-related organs, and reduced quality of life. The study aimed to evaluate the effectiveness of leniolisib in treating people with APDS.

Details

OriginalspracheEnglisch
Aufsatznummer2379239
FachzeitschriftFuture Rare Diseases
Jahrgang4
Ausgabenummer1
PublikationsstatusVeröffentlicht - 16 Sept. 2024
Peer-Review-StatusJa

Externe IDs

ORCID /0009-0003-6519-0482/work/175757947
ORCID /0000-0001-6313-4434/work/175768402

Schlagworte

ASJC Scopus Sachgebiete

Schlagwörter

  • APDS, immune system, leniolisib, plain language summary, rare disease