Treatment with Nusinersen - Challenges Regarding the Indication for Children with SMA Type 1

Publikation: Beitrag in FachzeitschriftForschungsartikelBeigetragenBegutachtung

Beitragende

  • Astrid Pechmann - , Albert-Ludwigs-Universität Freiburg (Autor:in)
  • Matthias Baumann - , Medizinische Universität Innsbruck (Autor:in)
  • Günther Bernert - , Kaiser Franz Josef Krankenhaus (Autor:in)
  • Marina Flotats-Bastardas - , Universität des Saarlandes (Autor:in)
  • Ursula Gruber-Sedlmayr - , Medizinische Universität Graz (Autor:in)
  • Maja Von Der Hagen - , Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Abteilung für Neuropädiatrie (Autor:in)
  • Oswald Hasselmann - , Ostschweizer Kinderspital (Autor:in)
  • Elke Hobbiebrunken - , Georg-August-Universität Göttingen (Autor:in)
  • Veronka Horber - , Eberhard Karls Universität Tübingen (Autor:in)
  • Jessika Johannsen - , Universität Hamburg (Autor:in)
  • Anna Kellersmann - , Kaiser Franz Josef Krankenhaus (Autor:in)
  • Cornelia Köhler - , Ruhr-Universität Bochum (Autor:in)
  • Arpad Von Moers - , DRK Klinikum Berlin-Westend (Autor:in)
  • Wolfgang Müller-Felber - , Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU) (Autor:in)
  • Barbara Plecko - , Medizinische Universität Graz (Autor:in)
  • Christof Reihle - , Klinikum Stuttgart (Autor:in)
  • Kurt Schlachter - , Landeskrankenhaus Bregenz (Autor:in)
  • Gudrun Schreiber - , Klinikum Kassel GmbH (Autor:in)
  • Oliver Schwartz - , Westfälische Wilhelms-Universität Münster (Autor:in)
  • Martin Smitka - , Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Abteilung für Neuropädiatrie (Autor:in)
  • Elisabeth Steiner - , Klinikum Wels - Grieskirchen GmbH (Autor:in)
  • Corinna Stoltenburg - , Charité – Universitätsmedizin Berlin (Autor:in)
  • Burkhard Stüve - , Kliniken der Stadt Köln gGmbH (Autor:in)
  • Manuela Theophil - , DRK Klinikum Berlin-Westend (Autor:in)
  • Claudia Weiß - , Charité – Universitätsmedizin Berlin (Autor:in)
  • Gert Wiegand - , Asklepios Klinik Hamburg Nord-Heidberg (Autor:in)
  • Ekkehard Wilichowski - , Georg-August-Universität Göttingen (Autor:in)
  • Benedikt Winter - , Universität Ulm (Autor:in)
  • Wolfgang Wittmann - , Kinderzentrum St. Martin (Autor:in)
  • Ulrike Schara - , Universität Duisburg-Essen (Autor:in)
  • Janbernd Kirschner - , Albert-Ludwigs-Universität Freiburg, Universität Bonn (Autor:in)

Abstract

The natural history of patients with spinal muscular atrophy (SMA) has changed due to advances in standard care and development of targeted treatments. Nusinersen was the first drug approved for the treatment of all SMA patients. The transfer of clinical trial data into a real-life environment is challenging, especially regarding the advice of patients and families to what extent they can expect a benefit from the novel treatment. We report the results of a modified Delphi consensus process among child neurologists from Germany, Austria and Switzerland about the indication or continuation of nusinersen treatment in children with SMA type 1 based on different clinical case scenarios.

Details

OriginalspracheEnglisch
Seiten (von - bis)41-46
Seitenumfang6
FachzeitschriftJournal of neuromuscular diseases
Jahrgang7
Ausgabenummer1
PublikationsstatusVeröffentlicht - 2020
Peer-Review-StatusJa

Externe IDs

PubMed 31744015

Schlagworte

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