Personen und Einrichtungen

Datum

Beschreibung

Hintergrund: Randomisierte kontrollierte Studien haben eine hohe interne Validität, sind aber mitunter aufgrund ihrer kontrollierten Studienbedingungen nur bedingt auf die Versorgungsrealität übertragbar (geringe externe Validität). Pragmatische Studien mit versorgungsnahen Daten, wie zum Beispiel medizinischen Registerdaten, bilden die Versorgungspraxis realistischer ab, stehen aber vor methodischen Herausforderungen. Target Trial Emulation (TTE) und in Register eingebettete kontrollierte randomisierte Studien (registry embedded randomized controlled clinical trial, rRCT) stellen Ansätze dar, die Vorteile von versorgungsnahen Registerstudien mit den Vorteilen klinischer Studien zu kombinieren, werden aber selten durchgeführt. Fragestellungen: Welche Hürden existieren für die Umsetzung von TTE und rRCT? Wie könnte die Durchführung von TTE und rRCTerleichtert werden?

Zielsetzung: Ziel ist die Erhebung von Hürden und Umsetzungsmöglichkeiten für die Durchführung von TTE und rRCT am Beispiel des pharmagesponserten Neurodermitisregisters TREATgermany, um Empfehlungen abzuleiten, wie die Forschung mit Registerdaten erleichtert werden kann.

Methode: Im Rahmen der vom Bundesministerium für Gesundheit geförderten Studie „Registerbasierte Interventionsstudien in Deutschland – Anforderungen, Möglichkeiten, Limitationen und Perspektiven“ (REGINT) untergliedert sich das Fallbeispiel Neurodermitis in ein qualitatives und ein quantitatives Teilprojekt:
1) Qualitatives Teilprojekt: Zwischen November 2024 und Februar 2025 wurden insgesamt n=13 Expert*inneninterviews mit den Stakeholdern des Neurodermitisregisters TREATgermany durchgeführt. Es wurden n=5 Vertretungen von pharmazeutischen Sponsoren, n=6 Mitglieder des wissenschaftlichen Beirates und n=2 Wissenschaftler*innen des Registers interviewt. Die inhaltsanalytische Strukturierung der in den Interviews genannten Hürden und Umsetzungsmöglichkeiten von TTE und rRCT basierte auf dem Business Model Canvas. Die Ergebnisse werden in einem Online-Workshop im Mai 2025 mit den Interviewteilnehmenden diskutiert und Empfehlungen abgeleitet.
2) Quantitatives Teilprojekt: Mit Daten aus dem Neurodermitisregister TREATgermany wurde die Umsetzung einer TTE erprobt. Diese TTE bildet eine klinische Studie nach, die tatsächlich durchgeführt (Studie Heads-Up: Upadacitinib vs. Dupilumab), für die aber nicht das gesamte, international konsentierte HOME Core Outcome Set umgesetzt wurde. Die TTE inkludiert die patient-reported Outcomes, die in der Studie Heads-Up nicht erhoben worden sind.

Diskussion: Aktuelle Hürden und Umsetzungsmöglichkeiten von TTE und rRCT bieten Ansatzpunkte für die Entwicklung von Empfehlungen, um die Forschung mit Daten aus medizinischen Registern in Deutschland zu erleichtern. Implikation für Forschung: Basierend auf den Ergebnissen werden konkrete Umsetzungsmöglichkeiten diskutiert, wie zum Beispiel die Finanzierung und Zertifizierung von medizinischen Registern, Möglichkeiten des Datenlinkage und internationale Kooperationen.